在代謝類疾病的龐大版圖中，糖尿病與高血脂長久以來占據(jù)著公眾視野的焦點。醫(yī)藥界與資本力量對此類疾病的關(guān)注，催生出諸如司美格魯肽和英克司蘭鈉注射液等重磅藥物，這些產(chǎn)品不僅推動了醫(yī)藥市場的繁榮，更在某種程度上改變了整個行業(yè)的格局。然而，在這樣一個充滿活力的領(lǐng)域里，痛風(fēng)及高尿酸血癥這一同樣影響廣泛的代謝病，卻似乎被遺忘在了角落，長達(dá)十年未有新藥問世。
近年來，隨著生活方式的轉(zhuǎn)變和飲食結(jié)構(gòu)的變化，痛風(fēng)及高尿酸血癥在中國的患病率持續(xù)攀升。據(jù)統(tǒng)計，2020年，國內(nèi)已有約1.8億人飽受此病困擾，預(yù)計至2030年，這一數(shù)字將突破2.4億，且患者年齡層日益年輕化。面對如此龐大的患者群體，治療手段的更新顯得尤為迫切。
長期以來，痛風(fēng)的治療并非無藥可醫(yī)，但現(xiàn)有藥物在療效和安全性上均存在不同程度的挑戰(zhàn)。非布司他作為黃嘌呤氧化酶抑制劑（XOI）的代表藥物，自2013年上市以來市場表現(xiàn)不俗，然而，集采政策的實施導(dǎo)致其價格驟降，市場份額也隨之縮水。更為關(guān)鍵的是，非布司他雖能有效降低尿酸水平，但約40%至60%的患者無法達(dá)到預(yù)期療效，且存在心血管死亡、肝毒性和皮膚過敏等安全隱患。
就在這樣的背景下，衛(wèi)材旗下的多替諾雷片終于獲批在中國上市，為痛風(fēng)伴高尿酸血癥患者帶來了新的希望。多替諾雷通過選擇性抑制尿酸鹽轉(zhuǎn)運蛋白（URAT1），促進(jìn)尿酸排泄，從而降低血尿酸水平。臨床試驗顯示，多替諾雷在治療24周后，血尿酸達(dá)標(biāo)率顯著高于非布司他，且長期使用對肝腎功能無明顯影響。
多替諾雷的成功上市，不僅填補了痛風(fēng)治療領(lǐng)域的空白，更揭示了URAT1靶點在新藥研發(fā)中的巨大潛力。自URAT1靶點被發(fā)現(xiàn)以來，已有數(shù)十款相關(guān)藥物進(jìn)入研發(fā)或上市階段，成為高尿酸血癥/痛風(fēng)藥物研究史上的熱點。然而，這一靶點的藥物研發(fā)之路并非一帆風(fēng)順，早期的苯溴馬隆因肝毒性問題而退市，隨后的雷西納德也未能逃脫安全性的質(zhì)疑。
盡管如此，醫(yī)藥界并未放棄對URAT1靶點的探索。在多替諾雷之后，國內(nèi)多家藥企紛紛入局，恒瑞醫(yī)藥、瓔黎藥業(yè)、信諾維和新元素醫(yī)藥等企業(yè)均在URAT1抑制劑的研發(fā)上取得了顯著進(jìn)展。這些新藥不僅繼承了前輩們的優(yōu)點，更在結(jié)構(gòu)和安全性上進(jìn)行了優(yōu)化，為患者提供了更多選擇。
除了URAT1抑制劑之外，針對其他作用機(jī)制的藥物研發(fā)也在如火如荼地進(jìn)行中。金賽藥業(yè)和三生國健等企業(yè)正在探索靶向IL-1家族的治療策略，旨在通過抑制炎癥細(xì)胞因子的產(chǎn)生來治療痛風(fēng)性關(guān)節(jié)炎。這一新策略的出現(xiàn)，為痛風(fēng)治療領(lǐng)域注入了新的活力。
